El bebé que recibió gratis un medicamento de más de US$2 millones
Un bebé con una enfermedad letal recibió el que se considera es el medicamento más caro del mundo, gracias a una campaña que emprendieron sus padres.
Edward, quien tiene 11 meses y vive en Colchester, en el sureste de Inglaterra, sufre de atrofia muscular espinal severa (AME), lo que hace que carezca de una proteína vital para el desarrollo muscular. En el Hospital de Niños de Sheffield, le dieron la nueva terapia génica Zolgensma, que costó más de US$2 millones. En marzo, se aprobó su uso en el Servicio Nacional de Salud (NHS, por sus siglas en inglés: National Health Service), esa entidad en Inglaterra señaló que había negociado un descuento no revelado que es "justo para los contribuyentes".
Megan Willis, madre del bebé, dijo que era "increíble" y que estaba "muy emocionada y aliviada". Señaló que se sentía muy agradecida porque a su hijo le han otorgado el medicamento que contiene una réplica del gen faltante, conocido como el SMN1.
Anteriormente, la familia había dicho que se sentía abandonada en su "carrera contra el tiempo" para que Edward recibiera el fármaco, que debe ser administrado lo antes posible.
Tras su aprobación para utilizarse en el NHS, las pautas decían que sólo debería usarse para bebés menores de seis meses que aún no estaban siendo tratados. Las decisiones sobre bebés que estuvieran fuera de estos parámetros, como era el caso Edward, se tomarían analizando caso por caso, indican las directrices.
Willis dijo que era "muy estresante saber que había un fármaco maravilloso", pero que no podían adquirirlo. La familia había intentado recaudar el dinero de forma privada y habían comenzado a organizar una protesta antes de que se le concediera. "Durante mucho tiempo hemos estado tratando de luchar por este medicamento. Creo que estoy en shock, no puedo creer que haya llegado el día", indicó.
En Inglaterra, aproximadamente 65 bebés nacen con AME cada año. La enfermedad causa debilidad muscular y afecta el movimiento y la respiración, lo que provoca que la mayoría de los bebés no vivan más de dos años sin intervención. Ninguno de los tratamientos disponibles ofrece una cura para la condición.
En estudios, Zolgensma ha ayudado a los bebés a respirar sin ventilador, a sentarse solos, a gatear y a caminar después de un solo tratamiento. La doctora Min Ong, consultora de neurología pediátrica en el hospital de Sheffield, señaló que Edward era el quinto niño que ese centro médico había tratado con el medicamento. "Se anticipa que ayudará con las habilidades motoras, particularmente con el uso de las manos y tiene el potencial de ayudarlo a sentarse sin apoyo e incluso a pararse o tal vez caminar", explicó. "Es muy emocionante porque la AME es la condición genética más común que causa muertes infantiles y discapacidades graves en todo el mundo y estamos muy agradecidos por poder brindar esta terapia".