¿Por qué una medicina capaz de salvar la vida de niños puede costar más de 2 millones de dólares?

En las últimas semanas Ecuador se ha conmovido con las historias de tres bebés que necesitan la medicina más cara del mundo, pues padecen de atrofia muscular espinal (AME). Para contrarrestar la enfermedad es necesario el fármaco Zolgensma, cuyo valor supera los dos millones de dólares.

Las familias de los niños han iniciado campañas en redes sociales para recolectar dinero lo más pronto posible, porque los médicos estiman que el promedio de vida puede llegar hasta los dos años.

Una carrera contra reloj que ha puesto en el debate público la situación de estas familias, que sufren al saber que existe un medicamento para controlar la enfermedad, pero que a la vez, esta solución es altamente costosa.

También se discute el papel que juegan las farmacéuticas al establecer precios estratosféricos.

Pero, primero hay que entender ¿qué compuestos tienen y por qué son tan caros?

MEDICAMENTO DE 2,1 MILLONES

Zolgensma trata la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética que debilita los músculos de manera drástica a tal punto que imposibilita la capacidad de moverse y después daña la facultad de tragar o respirar.

Según describe el portal Swissinfo, uno de cada 10.000 recién nacidos están afectados por la enfermedad, lo que la convierte en uno de los padecimientos raros más comunes del mundo.

Zolgensma es una infusión intravenosa de una sola dosis, que repara los genes para que sean capaces de producir la proteína SMN, la cual permite el movimiento.

El cerebro necesita de la proteína para enviar las órdenes a los músculos a través de células nerviosas que bajan por la médula espinal.

¿POR QUÉ ES TAN COSTOS?

Novartis, farmacéutica dueña de la patente, ha manifestado que trabaja con gobiernos y empresas de seguros médicos, para que cubran los gastos del medicamento o puedan pagarlo en plazos, según recoge BBC Mundo.

También argumentan que los 2,1 millones de dólares están por debajo de los costos que implica el tratamiento de la enfermedad, el cual requeriría varios fármacos que suelen ser de seis cifras y que no los exime de otros cuidados caros durante años.

Por su parte, el Instituto de Revisión Clínica y Económica, grupo independiente que evalúa los costos de los fármacos, señala que el precio de la terapia genética podría justificarse debido a que “está transformando drásticamente las vidas de las familias”.

¿CÓMO SE ESTABLECEN LOS PRECIOS?

En el caso del medicamento Zolgensma, la multinacional Novartis no desarrolló el fármaco, sino que compró la patente a la empresa AveXis por 8,7 mil millones de dólares.

No se sabe específicamente los costos para realizar los medicamentos, pero algunas compañías argumentan que los precios se calculan utilizando un modelo basado en el valor, y “esto plantea una serie de preguntas complicadas sobre cuánto vale una vida”, manifiesta Swissinfo.

Además, hay pocas pruebas de que los tratamientos sean efectivos y los riesgos que podrían tener a largo plazo.

Por otro lado, existen críticas por parte de quienes creen que los esfuerzos por desarrollar medicamentos para enfermedades raras está alejando la atención de otras más comunes como la diabetes y la hipertensión. Así mismo, hay cuestiones éticas que rodean la manipulación genética.

En todo caso, la discusión principal es saber cómo las personas van a pagar estos tratamientos con precios estratosféricos, las compañías de seguros no están diseñadas para solventar estos gastos.

ATROFIA MUSCULAR ESPINAL EN ECUADOR

Hasta el momento, en Ecuador se han reportado tres casos de niños con atrofia muscular espinal (AME) tipo I, la variante más agresiva.

Amberly Veloz, de un año de edad, quien vive en Quito junto a sus padres María José y Milton, padece de la enfermedad.

La familia no puede pagar su tratamiento, por eso iniciaron la campaña #TodosSomosAmberly en GoFundMe y redes sociales para difundir el mensaje y obtener contribuciones económicas.

En Manabí, vive Derek Pinargote, de seis meses de edad, padece de la misma enfermedad y requiere del medicamento más caro del mundo.

Según se menciona en la campaña de GoFundMe, recientemente falleció su prima Ahinara con atrofia muscular espinal, por lo que la preocupación aumenta.

Las personas pueden colaborar a través de la campaña de GoFundMe o en las cuentas que aparecen en la publicación.

Esta es la misma situación que vive Ian Rivera, diagnosticado con AME a los dos meses de edad. El bebé ha pasado por varias operaciones y todos los esfuerzos al alcance de su familia se han agotado. La única solución para salvar su vida es el fármaco Zolgensma.

Aquí los datos para las contribuciones:

¿Es posible alcanzar la meta de los dos millones de dólares? Por supuesto que sí, de hecho, en Argentina se logró recaudar el dinero para Emmita, una bebé de 11 meses, quien fue diagnosticada con AME.

La meta se logró gracias al influencer Santi Maratea, que convenció a personalidades del espectáculo argentino para que contribuyan y ayuden con la difusión del caso.

OTRAS TERAPIAS GENÉTICAS COSTOSAS

-Luxturna: hasta hace algunos años era considerado el medicamento más caro del mundo, pues su costo alcanza los 850.000 dólares. Sirve para curar la distrofia retiniana, enfermedad hereditaria que provoca la pérdida progresiva de la visión.

Está diseñado para una única aplicación, atacando la enfermedad de raíz. Luxturna inserta una copia del gen que le falta al paciente en el ojo, desde donde se estimula al cuerpo a producir una proteína especial para la vista. Lo malo es que el valor mencionado cubre el tratamiento solo en un ojo.

-Kymriah: medicamento revolucionario que ataca la leucemia linfoblástica aguda (LLA) uno de los cánceres infantiles más comunes. Además, Kymriah tendría enormes ramificaciones para otras enfermedades.

El fármaco está diseñado para alterar las propias células del paciente y combatir el cáncer. Su efectividad fue probada en pacientes menores de 25 años. Costo: 475. 000 dólares.

-Yescarta: sirve para tratar el linfoma no Hodgkin, cáncer que se origina cuando las células empiezan a crecer sin control y pueden convertirse en cancerígenas en diferentes áreas del cuerpo.

Según la Sociedad Americana Contra el Cáncer, esta enfermedad afecta con frecuencia a los adultos, aunque también se han registrado casos de niños, “comienza en los ganglios linfáticos u otro tejido linfático, pero a veces puede afectar a la piel”, reza un informe de la organización. Su costo puede alcanzar los 373.000 dólares.

-Imlygic: fármaco usado para el tratamiento de adultos con melanoma irresecable metastásico, el tipo más grave de cáncer de piel.

El medicamento es administrado mediante inyección intralesional, directamente al tumor. Provoca la muerte de células tumorales e inicia una respuesta inmune. Precio: puede alcanzar los 65.000 dólares.

Cabe destacar que Zolgensma, Luxturna y Kymriah son fabricados por Novartis, empresa multinacional con sede en Suiza. Mientras, Yescarta pertenece a la estadounidense Gilead Sciences e Imlygic está registrada por la compañía Amgen.